Este año, el regulador ha dictaminado positivamente sobre algunos proyectos de alto perfil y de gran envergadura. Entre los veredictos cruciales que han ido por el buen camino se encuentran los de Epidiolex de GW Pharma, Onpattro de Alnylam y Mektovi de Array.

Por supuesto, estas decisiones no siempre funcionan -piense en Waylivra de Ionis-, pero la sensación de que cruzar la línea de meta es posible para las empresas más pequeñas de la industria ha ayudado a impulsar las valoraciones biotecnológicas en los últimos años. Si nos guiamos por las cifras actuales de aprobación, debería persistir la confianza en un entorno reglamentario benigno.

Las mayores aprobaciones del 2018 ya están en la bolsa: La nueva terapia contra el VIH Biktarvy de Gilead, cuyo éxito previsto se basa en gran medida en la franquicia existente de la compañía. El año que viene se observará mucho más de cerca la nueva clase de migraña anti-CGRP; este año se aprobaron tres contendientes de Amgen, Eli Lilly y Teva. Con una estimación combinada de ventas de 2.800 millones de dólares para el quinto año en los EE.UU., si estas terapias profilácticas cumplirán con las expectativas es un punto de cierta controversia.

El potencial de ventas futuro es una medida interesante a seguir para la cohorte de recién llegados de cada año. Esto aún no se ha finalizado para todo el año, pero los que han llegado al mercado hasta ahora tienen un potencial de ventas en EE.UU. de 21.000 millones de dólares en el quinto año, suponiendo que las previsiones de los analistas se mantengan. Considerando el volumen de nuevas llegadas, esta es en realidad una cifra bastante baja, desde el punto de vista histórico.

¿El gran final?

Quedan algunas fechas importantes de la PDUFA, las más notables de las cuales se enumeran a continuación. Los proyectos bajo revisión incluyen Loxo Oncology y larotrectinib, candidato para el cáncer agnóstico tumoral de Bayer, y un activo de enfermedades raras de Catalyst Pharma. Una vez más, estas decisiones serán importantes para los actores más pequeños involucrados.

El número final de aprobaciones de NME este año es difícil de predecir, incluso en esta última etapa; algunos proyectos no pasarán la prueba, mientras que algunas decisiones previstas para 2019 podrían llegar antes de tiempo. Cabe destacar que Vantage cuenta moléculas novedosas aprobadas por ambas divisiones de la FDA – CDER y CBER.

Siendo realistas, el número real de aprobaciones no es ni aquí ni allá; lo que importa es la tendencia a largo plazo, y esto apunta claramente a un regulador con los brazos abiertos. Muchos creen que la FDA ha sido un importante viento en contra para el sector de la biotecnología en los últimos años. Esto muestra pocos signos de cambio en 2019.