Ginivostat demuestra en fase III su potencial para retrasar la distrofia de Duchenne

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2 de abril 2024

‘Lancet Neurology’ publica los resultados del ensayo ‘Epidys’ que han conducido a la aprobación de la FDA. Italfarmaco está pendiente del dictamen de la EMA.

    Italfarmaco anuncia que la revista The Lancet Neurology ha publicado los resultados completos del ensayo clínico pivotal de fase III Epidys con givinostat en niños con distrofia muscular de Duchenne ambulantes de 6 años o más

    El ensayo cumplió su objetivo primario: cambio en la capacidad de subida de cuatro escalones desde el inicio hasta las 72 semanas, lo que demostró, según la compañía, el potencial del fármaco para retrasar la progresión de la enfermedad cuando se añade al tratamiento con corticosteroides. 

    Los niños tratados con givinostat también mostraron resultados favorables en los objetivos secundarios claves evaluados en el estudio. 

    APROBADO EN EEUU

    El pasado 21 de marzo la agencia reguladora estadounidense FDA aprobó givinostat con el nombre comercial de Duvyzat para el tratamiento de esta enfermedad, en pacientes de seis años de edad o más. La compañía también ha solicitado su aprobación en Europa.

    Givinostat es un inhibidor de la histona desacetilasa (HDAC) que actúa dirigiéndose a los procesos patogénicos para reducir la inflamación y la pérdida de masa muscular. Es el  primer fármaco no esteroideo aprobado para tratar a pacientes con todas las variantes genéticas de la distrofia muscular de Duchenne. 

    «En el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne un objetivo primordial es mantener la función motora el mayor tiempo posible. Los resultados de Epidys proporcionan pruebas sólidas de que givinostat tiene el potencial para apoyar este objetivo», destaca Craig M. McDonald, profesor del departamento de Pediatría y Rehabilitación de Medicina Física de la Universidad de California Davis Health. 

    Fuente: diariomedico.com

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