El mayor acontecimiento del año en el sector biofarma se ha decantado a favor de Biogen. La noticia de la aprobación del aducanumab hizo que los valores de la compañía subieran; el hecho de que la FDA se sienta cómoda al fallar en contra de un comité asesor mayoritariamente negativo y haya concedido la aprobación a pesar de los datos clínicos no concluyentes, confirma que la agencia estadounidense es una de las más firmes amigas de las biofarma.

El visto bueno de la FDA al controvertido conjunto de datos es una aprobación acelerada, con el requisito de realizar un estudio adicional. No obstante, esto no va a apaciguar a los críticos de la decisión: el ensayo tardará años en realizarse y probablemente será difícil de reclutar si los pacientes son reacios a arriesgarse a recibir un placebo.

Esto significa que habrá que diseñar el ensayo fuera de los Estados Unidos, cosa poco probable. En cualquier caso, la FDA ha presionado poco a los desarrolladores para que pongan en marcha rápidamente estos estudios de confirmación, lo que significa que Biogen tendrá que esperar muchos años para tener ingresos por aducanumab.

Teniendo en cuenta la inversión que Biogen ha realizado en la enfermedad de Alzheimer, esto supondrá un alivio, tanto para los ejecutivos, como para los inversores, que sin duda se preparaban para una enorme amortización de los costes de I+D. Evaluate Omnium calcula que la realización de los ensayos clínicos con aducanumab costó 1.630 millones de dólares, aunque es probable que el gasto total sea mucho mayor.

Aunque muchos creían que era probable que la FDA concediera la aprobación, se suponía que la aprobación restringiría al menos su uso a determinados pacientes. En cambio, se limita a decir que Aduhelm es «para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer». Esto significa que corresponde a los pagadores racionar el medicamento, lo que seguramente intentarán hacer teniendo en cuenta la mínima eficacia y toxicidad, y lo que probablemente sea un precio elevado.

En una declaración de la Dra. Patrizia Cavazzoni, directora de la división CDER de la agencia, la FDA reconoció que sigue habiendo incertidumbre sobre el beneficio de Aduhelm. Pero parece claro que la agencia mantiene su confianza en el fármaco, una opinión que surgió por primera vez en documentos informativos sorprendentemente positivos antes del comité consultivo.

«En todos los estudios en los que se evaluó… Aduhelm redujo de forma consistente y muy convincente el nivel de placas amiloides en el cerebro de forma dependiente de la dosis y del tiempo. Se espera que la reducción de la placa amiloide se traduzca en una reducción del deterioro clínico», ha declarado el Dr. Cavazzoni.

Al decidir conceder la aprobación acelerada -que no se pidió al comité consultivo que considerara- la FDA ha conseguido esquivar limpiamente el panel negativo que siguió a esos documentos informativos. Pero esto no acallará a los que creen que se debería haber exigido a Biogen que proporcionara pruebas mucho más sólidas de los beneficios de este fármaco, frente a sus riesgos.

Aun así, el resultado de la revisión regulatoria de Aduhelm siempre iba a ser controvertida, sea cual sea la decisión de la FDA. Mientras que muchos se alegrarán de que los pacientes de Alzheimer tengan acceso a lo que Biogen afirma que es el primer fármaco modificador de la enfermedad, otros se sentirán muy incómodos por el precedente que sienta esta decisión, en el Alzheimer y en otros ámbitos.

Fuente: Amy Brown (Evaluate)