Novartis ha comunicado que la FDA ha concedido una revisión prioritaria a una solicitud de aprobación de Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) tipo 1, y que la agencia fijó un objetivo para los datos en mayo del próximo año. La terapia de reemplazo génico de una sola vez, conocida anteriormente como AVXS-101, está diseñada para tratar la causa raíz genética de la AME Tipo 1.

La farmacéutica señaló que en Japón, donde Zolgensma tiene la designación SAKIGAKE, se espera una decisión de los reguladores sobre la presentación de una solicitud en la primera mitad de 2019, mientras que en Europa, donde la terapia tiene el estatus PRIME, la decisión sobre la presentación está prevista para mediados de 2019.

Las presentaciones están respaldadas por datos del ensayo START, que demostró un aumento en la supervivencia y una mejora en el logro de los hitos del desarrollo en comparación con la historia natural de la AME tipo 1. Específicamente, los 15 pacientes que recibieron la infusión de Zolgensma estaban vivos y no necesitaban ventilación permanente a los 24 meses, mientras que el 92 por ciento de los que recibieron la dosis terapéutica propuesta de la terapia podían permanecer sentados sin asistencia durante al menos 5 segundos.

El mes pasado, Novartis, que ganó Zolgensma a través de su compra de AveXis por $8.7 mil millones en abril, sugirió que la terapia génica podría ser rentable para los sistemas de salud entre $4 millones y $5 millones por paciente. David Lennon, presidente de AveXis, dijo el lunes que «la introducción de terapias únicas, potencialmente curativas, requerirá repensar cómo nuestro sistema de salud maneja el diagnóstico, tratamiento, cuidado y costos asociados para los pacientes con enfermedades genéticas».

Fuente: First Word