Los medicamentos huérfanos (MM.HH.), destinados a enfermedades raras, abordan patologías con baja prevalencia pero alta complejidad, impactando profundamente en la calidad de vida y los costes sanitarios. El estudio de la Fundación Weber destaca su valor social, proponiendo aumentar la financiación en I+D, armonizar el acceso y evaluar su impacto más allá de criterios económicos, priorizando la mejora de vida y la reducción de desigualdades. Con un 95% de enfermedades raras sin tratamiento, es vital una estrategia coordinada que integre colaboraciones público-privadas y más estudios sistemáticos.

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