Luz verde al fármaco para Duchenne que aspira a reemplazar a los corticoides

Tras la opinión positiva de la EMA, la vamorolona podría convertirse en el primer medicamento para la enfermedad que consigue la aprobación completa en Europa.

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20 de octubre 2023

La compañía suiza Santhera anuncia que el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha adoptado una opinión positiva a favor de la aprobación de Agamree (vamorolona) para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne a partir de cuatro años de edad.

Se espera que la Comisión Europea adopte una decisión definitiva sobre la autorización del fármaco en dos meses. De ser así, se convertirá en el primer único fármaco en obtener una aprobación regulatoria completa para Duchenne en la Unión Europea. La farmacéutica planea lanzar el medicamento en Alemania en el primer trimestre del año que viene. 

La vamorolona fue descubierta por la compañía estadounidense ReveraGen. Se considera un esteroide disociativo, y mantiene sus propiedades antiinflamatorias corticosteroides con un mejor perfil de seguridad ya que no se asocia a los efectos adversos clásicos de estos fármacos.

Se une a los mismos receptores que los corticosteroides, pero modifica su actividad posterior, y no es un sustrato para las enzimas 11-β-hidroxiesteroide deshidrogenasa (11β-HSD), que pueden ser responsables de la amplificación tisular local y la toxicidad en los tejidos locales asociada a los corticoides.

Para Dario Eklund, director ejecutivo de Santhera, la recomendación de la aprobación de la EMA «reconoce la necesidad médica urgente de un tratamiento eficaz y bien tolerado para esta devastadora enfermedad. Ahora podemos llevar a cabo nuestros planes para garantizar que Agamree esté disponible para los pacientes en la Unión Europea tan pronto como se reciba la autorización de comercialización de la Comisión Europea», señala en un comunicado corporativo.

Ventajas en seguridad

En el ensayo pivotal de fase IIb Vision-DMD, los niños tratados con vamorolona mantuvieron un crecimiento medio similar a los tratados con placebo, mientras que los que recibieron prednisona experimentaron un retraso en el crecimiento. Después de 24 semanas, los pacientes que cambiaron de prednisona a vamorolona reanudaron el crecimiento durante el resto del estudio.

Además, los resultados a las 48 semanas de los estudios clínicos muestran que la vamorolona no produjo una reducción del metabolismo óseo medido por biomarcadores óseos, ni una reducción significativa de la mineralización ósea en la columna medida por absorciometría de rayos X de energía dual (DXXA).

De esta manera, según la compañía, «se posiciona como una alternativa a los corticosteroides existentes, el estándar actual de tratamiento en niños y adolescentes con distrofia muscular de Duchenne».

Fuente: diariomedico.com

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